Die XX mensis Iulii, nova petitio medicamenti(NDA) de pCAR-19B independenter a Precision Biology elaborato ab Administratione Nationali Sinarum Medicamentorum Productuum (NMPA) officialiter accepta est. Hoc productum est primum productum CAR-T ad leucaemiam puerilem in Sinis, quod adhibetur ad curandos aegros aetatis 3-21 cum leucaemia lymphoblastica acuta (LLA) recidivante/refractaria CD19-positiva.
Leucaemia lymphoblastica acuta (LLA) est unus e tumoribus malignis frequentissimis in pueris et causa mortalitatis principalis in pueris et adolescentibus. Therapia cellularum receptoris antigeni chimerici (CAR-T) curationem LLA recidivantis/refractariae (R/R) cellularum B revolutionavit, cum primo producto ab FDA probato, Kymriah (tisagenlecleucel) a Novartis evoluto, rates remissionis et tempora supervivendi significanter emendans.
pCAR-19B est productum cellularum CAR-T autologum cum fragmento variabili catenae singularis (scFv) humanizato CD19-specifico optimizato ad sollicitudines de salute tractandas destinatum.
Mense Novembri anni 2023, pCAR-19B "Designationem Therapiae Perruptivae" ab Administratione Nationali Sinensi Productuum Medicorum ad curationem leishmaniopathiae leishmaniopathiae bacterialis (ALL-B) accepit.
Efficacia et salus exitus pCAR-19B in experimento clinico cardinali, quod aegros Sinenses paediatricos et iuvenes adultos cum leucocytolemiae cellulis B R/R implicavit.nuntiatum est apudLXVI Conventus Annuus Societatis Americanae Haematologiae (ASH).
Methodi: Hoc experimentum clinicum secundae periodi (NCT05334823) fuit studium unius brachii, apertum, multicentricum. Aegroti aetate ≥ 3 et ≤ 21 annorum tempore examinationis cum leucocytose B-ALL (leucocytopathia amylocytica B-ALL) CD19+ R/R confirmata inclusi sunt. Primum finis finis fuit proportio remissionis generalis (ORR), definita ut remissio completa (CR) plus CR cum recuperatione sanguinis incompleta (CRi) intra 3 menses post infusionem.
Resultata: Die XVIII mensis Aprilis, anno MMXXIV, LXXXIX aegroti adscripti et leucapheresis subierunt, LXIV aegrotis infusionem pCAR-19B accipientibus. Nulli casus defectus fabricationis fuerunt. Inter aegrotos infusos, 6.25% (4/64) refractarii erant et 93.75% (60/64) ad multas lineas therapiae prioris vel transplantationem allogeneicam cellularum primordialium recidiverant. Aetas mediana XI anni erat (ambitus 3-21), et LVI.25% (36/64) mares erant. Praeterea, LXXV% (48/64) aegrotorum saltem unum gen periculi alti portabant. Mediana onus blasticorum medullae ossium (MO) initio LVIII.3% (ambitus 5%-98%) erat, cum gravi onere blasticorum ME (≥50%) observato in LVI.25% aegrotorum.
Post medianam observationis dierum 211 (ambitus 35-750), optima ratio responsus obiectivus (ORR) erat 90.63% (58/64), cum 78.13% aegrotorum (50/64) CR et 12.5% aegrotorum (8/64) CRi consecuti sint, superans efficaciam productorum commercialium therapiae CAR-T anti-CD19 in R/R B-ALL relatorum. 98.27% (57/58) aegrotorum cum ORR remissionem negativam cum morbo residuo minimo (MRD) consecuti sunt. ORR post tres menses erat 76.56% (49/64). Mediana duratio responsus (DOR) erat 10.61 menses (intervallum fiduciae 95% 7.66-20.96). Mediana superviventia generalis (OS) erat 23.92 menses (intervallum fiduciae 95% 9.86-NR).
Syndroma cytokinorum emissionis (CRS) et syndroma neurotoxicitatis cum cellulis effectoribus immunibus associata (ICANS) in 98.44% et 50% aegrotorum respective evenerunt. CRS gradus ≥3 et ICANS in 29.69% et 39.06% aegrotorum respective observatae sunt. Mediana duratio CRS gradus ≥3 et ICANS 4 dies et 3 dies respective erat. Nullae mortes CRS vel ICANS attributae sunt.
Conclusiones: Grave onus blastorum medullarium et magnum periculum variationum geneticarum exstat, pCAR-19B altas remissionis rationes demonstravit, magnam remissionis MRD-negativae ratem, responsa durabilia, et tolerabilem salutis rationem consecutus est. Hoc studium primum experimentum clinicum cardinale de B-ALL puerili in populatione Asiatica repraesentat, novam optionem curationis pro aegris Sinensibus paediatricis et iuvenibus adultis cum R/R B-ALL offerens.
In praesenti, multae aliae probationes clinicae CAR-T in Sinis sunt, et aegros quaerunt. Ad consultationem de novis medicamentis et technologiis, contactum facere potes cum Sectione Internationali Nosocomii Oncologici Regionis Australis Pechinensis.
Numerus telephonicus: 4008803716
Inscriptio electronica:myimmnet@163.com
Referentiae
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5. https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Tempus publicationis: XXII Novembris MMXXIV